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脊髓性肌萎缩症(SMA)患者生存的希望,能不那么昂贵吗?

2019-5-28 15:12| 发布者: Bass| 查看: 189| 评论: 0|原作者: 壹燈|来自: 快乐澳洲

摘要: 先说一则喜讯:2019年5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了瑞士制药公司诺华(Novartis)研发的基因疗法新药Zolgensma,这一新药将为更多脊髓性肌萎缩症(SMA)患者带来希望。 可能很多人没听说过脊髓性肌萎 ...
        先说一则喜讯:2019年5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了瑞士制药公司诺华(Novartis)研发的基因疗法新药Zolgensma,这一新药将为更多脊髓性肌萎缩症(SMA)患者带来希望。

        可能很多人没听说过脊髓性肌萎缩症(SMA)。

        但其实,脊髓性肌萎缩症(SMA)患病群体离我们并不遥远。

        笔者在十几年前,就曾在一位朋友口中听到过这样的患者:一个家庭两个小孩均患此“怪病”,出生时与健康婴儿无异,随着年龄增长逐渐肌肉萎缩直至无法自理......

        当年少不更事的我除了惋惜他们遭此厄运之外,更多的是对这种第一次听说的病症感到惊讶。

        这是一种遗传性神经疾病,会造成患者运动神经元退化,肌肉无力,肌肉萎缩,并随着病情发展,造成患者呼吸及吞咽困难,最终危及生命。

        要命的是,这种病是进展性的。

        也就是说,从发现时开始,该病将逐渐严重,如果没有有效的预后及治疗手段,终将致死。

        希望,在2016年出现。

        2016年12月23日,美国食品和药物管理局(FDA)认证通过了Biogen公司的新药Spinraza(nusinersen),该药是世界上首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的FDA认证药物。

Spinraza  图源:Arizona Daily Star


        Spinraza是一种基因疗法。2018年,在有“医药界的诺贝尔奖”之誉的国际盖伦奖(2018 International Prix Galien)中荣获“最佳生物技术产品”的荣誉。

        然而,Spinraza的治疗费用相当昂贵,第一年需要注射6针,每针12.5万美元,即第一年就需要花费75万美元。第二年费用降低一半,需37.5万美元。

        在美国,患者需要负担多少费用取决于其医疗保险的覆盖范围。

        在澳洲,Spinraza未列入药物福利计划时患者每年需要支付近40万澳元的治疗费用。所幸的是,联邦政府于2018年6月1日起正式将Spinraza列入药物福利计划(PBS),此后每针费用为39.5澳元,低收入患者则只须6.4澳元。

        澳洲现任总理斯科特·莫里森,是当时的财政部长,他表示“(把Spinraza列入药物福利计划)将帮助家庭应对‘令人心碎的状况’”。

        在中国,Spinraza于2019年2月获得中国国家药品监督管理局正式批准上市,是否纳入医保未知,具体费用同样未知。

        2019年5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了瑞士制药公司诺华(Novartis)研发的基因疗法新药Zolgensma,与Spinraza分阶段治疗不同的是,Zolgensma是一次性治疗注射药物,大约花费一个小时即可。

Zolgensma  图源:Novartis via AP


        与Spinraza相同的是,Zolgensma治疗费用极为昂贵,超过200万美元!

        生产商诺华表示,它将允许保险公司在五年内以每年42.5万美元的价格付款,如果治疗无效,还将退回部分款项。

        Zolgensma何时登陆澳洲?何时纳入药物福利计划?

        Zolgensma何时会在中国允许上市?国家如何改善这些家庭“令人心碎的状况”?

        SMA患者生存的希望,能不那么昂贵吗?


        SMA-中国

        2018年5月11日,中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,脊髓性肌萎缩症(SMA)被收录其中。

        笔者无法查询到官方公布的数据,但按新生儿1:6000-1:10000的患病率推断,中国大约有患儿约3-5万人。

        2016年12月23日,用于治疗SMA的药物Spinraza(nusinersen)获得美国食品和药物管理局(FDA)批准。2018年11月1日,中国药品审评中心发布了《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》,列入首批40个重点加速审评的国外新药,Spinraza位列其中。

        2019年2月25日,百健和昆泰联合提交的Spinraza注射液的上市申请获得中国国家药品监督管理局正式批准。至此,中国境内的SMA患者迎来治愈希望。

        SMA-澳洲

        在澳洲,有澳大利亚脊髓性肌萎缩症协会。

        据澳大利亚脊髓性肌萎缩症协会介绍,在澳洲,每35人中就有一个携带有缺陷的SMA基因,当然,携带基因并不代表就是患者。但如果父母双方都是这种基因的携带者,他们的孩子将有1/4的几率患有SMA。

        在澳洲,每一万名婴儿中就有一人受到SMA影响。SMA患者中,约有60-70%的SMA患者有最严重的亚型。而每年,死于运动神经元疾病的人大约有630人。

        夫妇怀孕前可进行基因筛查,或利用唾液样本进行基本检测,这在澳洲是很普遍的一个检测技术。

        目前,澳洲医疗机构为SMA患者提供的治疗方案为Spinraza。
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